Clévio Nóbrega, investigador do Algarve Biomedical Center Research Instituite (ABC-RI) da Universidade do Algarve, publicou na reconhecida revista científica Brain, um artigo onde dá a conhecer uma investigação pioneira que identifica uma nova proteína como alvo terapêutico para duas doenças neurodegenerativas raras e incuráveis: a ataxia espinocerebelosa tipo 2 e a ataxia espinocerebelosa tipo 3 (também conhecida como doença de Machado-Joseph).
Em nota publicada, a Universidade do Algarve (UAlg) revela que esta investigação é resultado de um estudo desenvolvido em contexto pré-clínico ao longo dos últimos seis anos e identifica a proteína G3BP1 como crucial para a resposta das células e dos neurónios ao stress molecular. Servindo-se de modelos celulares e animais, a equipa de investigação conseguiu comprovar que por um lado a diminuição desta proteína contribui para a progressão das referidas doenças. Por outro, quando os investigadores restabeleceram os níveis de G3BP1, foi possível reverter, em animais, algumas das características das doenças, incluindo défices motores.
Tratando-se de duas enfermidades para as quais não existe, atualmente, qualquer terapia que possa atrasar ou parar a sua progressão, os novos dados mostram-se especialmente promissores.
A UAlg recorda que esta investigação resultou já numa patente internacional e na criação de uma start-up – a Aquracy Therapeutics – atualmente incubada na Universidade do Algarve.
Para Clévio Nóbrega, responsável por este projeto, “esta revelação reveste-se de especial importância se pensarmos que, embora ainda estejamos longe do impacto na vida dos doentes, o objetivo é claro: criar inovação e soluções para problemas reais e, em particular, para duas doenças que, sendo raras, afetam milhões de pessoas em todo o mundo. O nosso objetivo está bem traçado: ajudar através da investigação a desenvolver uma terapia que possa atrasar ou parar a progressão da doença”.
Os investigadores acreditam que este projeto, que combina diversas técnicas e modelos, desde estudos com células provenientes dos doentes até modelos celulares e modelos animais, traz agora novas relevações sobre as doenças poliglutaminas e, em particular, sobre a doença de Machado-Joseph, uma doença que apresenta uma predominância grande em Portugal, atingindo prevalência máxima a nível mundial em algumas ilhas dos Açores.